RARESPLICE S.r.l.

Descrizione

RareSplice srl è una Start up, Spin-off dell’Università di Ferrara. La sua missione è ricercare, sviluppare e commercializzare Farmaci Biotecnologici innovativi (Gene Therapy Medicinal Products-GTMPs), coperti da brevetto, per la cura di Malattie Rare orfane di origine genetica, caratterizzate da bisogni medici insoddisfatti. Le molecole candidate allo sviluppo (lead) sono dotate d’innovatività, efficacia terapeutica e sicurezza. L’approccio terapeutico è innovativo (terapia a RNA) e si basa su una piattaforma tecnologica che consente di ottenere “New Molecular Entity ” per diverse malattie Rare, di origine genetica. Tale strategia permette di ripristinare la sintesi di proteine funzionali e il processo fisiologico originale nel paziente. Le aree terapeutiche/patologie oggetto dei progetti di ricerca attualmente sono: Malattie Neurologiche (Spinal Muscolar Atrophy-SMA e Disautonomia Familiare-DF); Emofilia e Fibrosi cistica. RareSplice prevede di ottenere a breve la titolarità di un brevetto per farmaci destinati alla cura di patologie rare. Il suo Business Model prevede l’identificazione di leads, il loro sviluppo fino alla fase pre-clinica e la realizzazione di alleanze strategiche con partner chiave.